ADGSOM1 & ADGMIN1  
       
  LAUNCH OF THE 50TH ANNIVERSARY CELEBRATION OF RUKUN NEGARA  
       
  KL SUMMIT 2019  
       
  HAWANA 2018  
       
  AES 2016  
       

 
 
 

Mac 29, 2024 -Jumaat

 
  NEURALSTEM MENGUMUMKAN NSI-189 DIBERIKAN ORPHAN DRUG DESIGNATION DARI FDA A.S. UNTUK RAWATAN SINDROM ANGELMAN

Friday 10/08/2018



GERMANTOWN, Md., 10 Ogos (Bernama-GLOBE NEWSWIRE) -- Neuralstem, Inc. (Nasdaq:CUR), sebuah syarikat biofarmaseutikal yang menumpu pada pembangunan terapi sistem saraf berdasarkan teknologi sel dasarnya, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-Ubatan AS telah memberikan orphan drug designation kepada NSI-189 untuk rawatan sindrom Angelman.
 
"Sindrom Angelman ialah penyakit jarang berlaku dengan keperluan perubatan yang tidak terpenuhi dan tiada terapi yang diluluskan oleh FDA untuk penyakit itu," kata Jim Scully, Ketua Pegawai Eksekutif Neuralstem. "Orphan drug designation merupakan pencapaian kawal selia penting dalam pembangunan NSI-189 dan kami komited untuk menilai peranan NSI-189 sebagai rawatan untuk memperbaiki kehidupan pesakit dengan sindrom Angelman."
 
Dalam model pra-klinikal, NSI-189 telah menunjukkan keupayaan untuk memulihkan potensi jangka panjang (LTP), ukuran plastisitas sinaptik dan in vitro biomarker of memory.
 
Program orphan drug designation FDA menyediakan status dan insentif khas untuk menggalakkan pembangunan ubat-ubatan untuk penyakit yang melibatkan kurang daripada 200,000 orang di Amerika Syarikat. Orphan drug designation memberikan tujuh tahun keeksklusifan pasaran selepas diluluskan oleh FDA, serta insentif pembangunan lain, seperti kredit cukai yang berkaitan dengan perbelanjaan percubaan klinikal, pengecualian daripada yuran pengguna FDA dan bantuan FDA dalam reka bentuk percubaan klinikal.
 
Perihal Sindrom Angelman
 
Sindrom Angelman (AS) ialah penyakit genetik kongenital yang jarang berlaku disebabkan kekurangan fungsi dalam gen UBE3A pada kromosom ke-15 ibu.  Keadaan ini menjejaskan kira-kira satu dalam 15,000 orang - kira-kira 500,000 individu di seluruh dunia.  Simptom-simptom  AS termasuk kelewatan perkembangan, kurang bercakap, sawan dan gangguan berjalan dan keseimbangan. Pesakit AS mungkin tidak dapat berjalan atau bercakap selama-lamanya dan memerlukan penjagaan sepanjang hayat. Jangka hayat adalah normal yang membebankan pesakit dan penjaga. Pada masa ini tiada terapi yang diluluskan oleh FDA untuk rawatan sindrom Angelman.
 
Perihal Neuralstem

Neuralstem ialah syarikat biofarmaseutikal peringkat klinikal yang membangunkan rawatan baru untuk penyakit sistem saraf yang kurang mendapat perhatian perubatan. Syarikat mempunyai dua calon pembangunan utama:
  • NSI-189 adalah molekul kecil dalam pembangunan klinikal untuk kecelaruan kemurungan major dan pembangunan praklinikal untuk sindrom Angelman, kecacatan kognitif yang disebabkan oleh penyinaran, diabetes Jenis 1 dan Jenis 2, serta strok.
  • NSI-566 adalah terapi sel stem yang diuji untuk rawatan lumpuh dalam kes strok, Sklerosis Lateral Amiotrofik (ALS),  kecederaan saraf tunjang kronik (cSCI) dan kecederaan otak (TBI). NSI-566 telah menunjukkan mempunyai fungsi pemulihan dalam model kelumpuhan primat. Kajian itu telah diterbitkan dalam jurnal kajian semula setara Nature Medicine dan manuskrip penuh boleh didapati di sini.
 
Portfolio pelbagai daripada calon produk Neuralstem adalah berdasarkan teknologi sel induk saraf proprietarinya.
 
Pernyataan Awasan Berhubung dengan Maklumat Memandang Ke Hadapan
 
Siaran akhbar ini mungkin mengandungi “pernyataan memandang ke hadapan” yang dibuat menurut peruntukan “perlindungan selamat” Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995. Pernyataan memandang ke hadapan tersebut berkait dengan peristiwa masa hadapan, bukan masa lalu, dan boleh dikenal pasti dengan perkataan seperti “jangka,” “ramal,” “bertujuan,” “rancang,” “percaya,” “ingin untuk” atau “akan.” Pernyataan memandang ke hadapan dengan sifatnya menujukkan perkara, kepada tahap yang berbeza, yang tidak tentu. Risiko dan ketaktentuan tertentu yang mungkin menyebabkan hasil sebenar kami berlainan secara material daripada yang dinyatakan dalam pernyataan memandang ke hadapan kami termasuk risiko terkandung dalam pembangunan dan pengkomersialan produk yang berpotensi, ketaktentuan hasil klinikal atau kelulusan kawal selia atau penyelesaian, keperluan untuk modal masa depan, kebergantungan pada pihak yang bekerjasama dan penyelenggaraan hak harta intelek kami. Hasil sebenar mungkin berbeza secara material daripada hasil yang dijangkakan dalam pernyataan memandang ke hadapan ini. Maklumat tambahan tentang faktor yang berkemungkinan mempengaruhi hasil kami dan risiko dan ketaktentuan lain telah diperihalkan dari semasa ke semasa dalam laporan berkala Neuralstem, termasuk Laporan Tahunan pada Borang 10-K bagi tahun yang berakhir pada 31 Disember 2017 yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa (SEC) dan dalam laporan lain yang difailkan dengan SEC. Kami tidak mempunyai sebarang kewajipan untuk mengemas kini apa-apa kenyataan masa hadapan.
 
Hubungan:
Kimberly Minarovich
Argot Partners (Perhubungan Pelabur)
212-600-1902
neuralstem@argotpartners.com

Sumber : Neuralstem, Inc.

--BERNAMA

 
 
 

Copyright @ 2024 MREM . All rights reserved.